泊马度胺 pomalidomide (Pomalyst®)

2013年1月8日美国FDA批准Pomalyst（pomalidomide，泊马度胺）治疗其它抗癌药治疗后病情依然进展的多发性骨髓瘤患者。

 

多发性骨髓瘤是一种血癌，主要影响老龄人群，自骨髓的浆细胞诱发。据美国国家癌症研究院估计，每年约有2.17万名美国人被诊断出患有多发性骨髓瘤，1.071万名死于这种疾病。

 

泊马度胺是一种药丸，泊马度胺调节人体的免疫系统，泊马度胺摧毁癌细胞并抑制其生长。泊马度胺适宜用于先前至少已经接受过两种治疗药物，包括来那度胺（lenalidomide）和硼替佐米（bortezomib），对治疗没有应答（未能奏效）和在最后一次治疗后60天内进展（复发和难治性）的患者。

 

泊马度胺是免疫调节剂一类的，泊马度胺是继来那度胺和沙利度胺（thalidomide）之后第三个药物。多发性骨髓瘤治疗需要“度身定制”，以满足各别患者的需要，泊马度胺的获准为其它药物治疗无效的患者提供了新的选择。

 

2012年7月，FDA曾经批准Kyprolis（carfilzomib）治疗多发性骨髓瘤。泊马度胺与Kyprolis相类似，泊马度胺也是通过FDA的加速审批程序获得批准，并且泊马度胺获得罕用药待遇。

 

泊马度胺的安全性和泊马度胺有效性在泊马度胺一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的泊马度胺临床试验中进行了评估。泊马度胺该试验的目的是观察经泊马度胺治疗后癌症完全或部分消失的患者数（客观应答率，或ORR）。患者被随机分配接受单独泊马度胺或泊马度胺加低剂量皮质类固醇地塞米松（dexamethasone）。

 

结果显示：接受泊马度胺单一治疗的患者7.4％达到ORR。这些患者中应答时间中位数尚未得出结论（统计时依然有应答）。泊马度胺加低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2％显示ORR，应答持续时间中位数7.4个月。

 

泊马度胺的标签带有一个泊马度胺加框警示语，提醒患者和医护人员泊马度胺不可给孕妇使用，因为泊马度胺可能会导致危及生命的严重出生缺陷，泊马度胺可能导致血液凝块。

 

由于泊马度胺对胎儿有风险，泊马度胺通过风险评估和消减计划（REMS）配发：按照REMS要求，医师与患者签署。尤其是没有怀孕而可能受孕的女性患者，需作妊娠测试和避孕，男性患者必须根据要求采取避孕措施。药房需按照REMS认证，泊马度胺只能处方给符合要求的患者。

 

泊马度胺常见的副作用有抵御感染的白血细胞（中性粒细胞）减少、疲劳和虚弱、红细胞计数降低（贫血）、便秘、腹泻、血小板减少下降（血小板减少症）、上呼吸道感染、背部疼痛和发烧。

 

Pomalyst(泊马度胺）目前没有在国内上市。